Doorbraak gezondheid met hacken van genen

U hebt vast wel eens gehoord van computerhacking, maar hier gaat het over genehacking. In dit tijdperk van opmerkelijke innovaties in de gezondheidszorg zijn wetenschappers bezig met het ontwikkelen van nieuwe behandelmethoden van ziekten via aanpassingen in het menselijk DNA.

Met een behandelmethode voor de sikkelcelziekte is nu ook de stap gezet van laboratorium naar de echte wereld. Het is voor het eerst dat er een behandeling is goedgekeurd waarvoor gebruik is gemaakt van de baanbrekende gentechnologie CRISPR.

“Of het nu gaat om biotechnologie of medische apparatuur, er is altijd een kantelpunt waarop beleggers anders tegen een nieuwe technologie of therapie gaan aankijken. Het kan gaan om dat ene grote succes of om een aaneenschakeling van successen, en dat zien we nu overal in de gezondheidszorg”, zegt portfoliomanager Rich Wolf bij Capital Group.

De afslankmiddelen van Novo Nordisk en Eli Lilly, die oorspronkelijk waren ontwikkeld voor de behandeling van diabetes, zijn hiervan een goed voorbeeld. De medicijnen, die worden verkocht onder de merknamen Ozempic, Wegovy en Zepbound, kunnen ook een grote impact hebben op andere sectoren dan de gezondheidszorg.

Ondertussen zijn bedrijven die zich bezighouden met cel- en gentherapie een eigen weg ingeslagen. Het gaat om behandelmethoden waarbij genen kunnen worden gewijzigd, vervangen, geactiveerd of uitgeschakeld. Sommige bedrijven kijken vooral naar het beïnvloeden of corrigeren van de wijze waarop DNA tot uiting komt en niet zozeer naar het veranderen van DNA.

“Goedkeuring voor gentech-therapieën voor enkelvoudige gendefecten, zoals bij de sikkelcelziekte, is nog maar het begin”, zegt Wolf. “Er staat nog veel meer te gebeuren, maar dat heeft geen lineair verloop. We moeten ervoor zorgen dat deze technologieën ook kunnen worden ingezet voor aandoeningen bij een bredere patiëntenpopulatie. Er moet nog heel wat gebeuren voordat het zover is, maar ik ben ervan overtuigd dat het gaat lukken.”

De wetenschap en de aandelenkoers

Bij biotech sluit de hype niet altijd aan op de realiteit en dat is iets waar beleggers alert op moeten zijn. Onlangs nog leidde het verkrappende monetaire beleid van de Federal Reserve tot kapitaalonttrekking aan de meer speculatieve beleggingen zoals biotech.

Veel bedrijven hadden het ook moeilijk toen de vraag naar innovaties uit het pandemietijdperk, zoals vaccins, sneller daalde dan verwacht, aldus Wolf. “Iedereen was toen enorm enthousiast over alles wat de pandemie zou kunnen bestrijden en de waarderingen schoten omhoog. Inmiddels is de zeepbel gebarsten, vooral bij bedrijven waarvan het omzetpotentieel gekoppeld was aan de pandemie.”

Toch is dit een sector die langetermijnbeleggers niet kunnen negeren. Volgens de Centers for Medicare and Medicaid Services bedroegen de uitgaven voor gezondheidszorg in de Verenigde Staten in 2022, 4500 miljard dollar, oftewel 17,3% van het Amerikaanse BBP. De waarderingen voor sectoren binnen de gezondheidszorg zijn gestegen. Sinds begin 2024 kiezen beleggers weer voor aandelen in de gezondheidszorg. En als de rente daalt, kan dat leiden tot verdere kapitaalstromen naar de sector.

Als je baanbrekend onderzoek doet, zijn er ook altijd dingen die niet lukken. Er zijn nog steeds serieuze obstakels die een grootschalige toepassing van cel- en gentherapieën in de weg staan, en bij de gezondheidszorg gaat het veelal om processen die tientallen jaren in beslag nemen. Wolf: “De methode die ik hanteer, houdt rekening met potentiële inkomsten in de toekomst en de mate van waarschijnlijkheid van succes. In het geval van biotech wil ik klein beginnen en meer inleggen wanneer de technologie kan worden ingezet voor aandoeningen bij een bredere patiëntenpopulatie.”

Biotech zet door

Farmaceutische bedrijven racen tegen de klok: iedereen wil als eerste met een nieuwe behandelmethode komen. Cel- en gentherapiebedrijven – zoals Vertex Pharmaceuticals, Gilead Sciences en Amgen – richten zich op de behandeling van dezelfde ziekten als die waarvoor geneesmiddelen voor gewichtsverlies worden gebruikt: van nier-, lever- en hartfalen, maar ook van kanker, auto-immuunziekten en andere aandoeningen.

Bij celtherapie worden cellen buiten het lichaam gemodificeerd en vervolgens ingebracht bij patiënten. CAR-T is een van deze therapieën en is goedgekeurd voor de behandeling van bepaalde bloedkankers. CAR-T staat voor chimere antigen receptor, waarbij de T verwijst naar een type immuuncel dat is gemodificeerd om kankercellen op te sporen en te vernietigen.

De huidige CAR-T behandelingen maken gebruik van de eigen cellen van de patiënt en hebben als beperking dat patiënten een lang en ingewikkeld traject moeten doorlopen en het productieproces complex en kostbaar is. “Behandelingen kunnen toegankelijker en veiliger worden als wetenschappers kant-en-klare technieken ontwikkelen op basis van niet-verwante donorcellen”, zegt biofarmaceutisch en biotechnologisch analist Christopher Lee. “Ook denk ik dat bedrijven in de komende jaren niet alleen T-cellen zullen gebruiken, maar ook andere soorten cellen.”

Een andere vorm van gentech richt zich op het modificeren van stamcellen om ontbrekende of defecte cellen te vervangen. Vertex is bijvoorbeeld bezig met het ontwikkelen van een behandeling van diabetes type 1 waarbij insulineproducerende cellen in de alvleesklier worden geplaatst. Dit programma wordt momenteel klinisch getest op mensen.

Een andere veelbelovende nieuwe ontwikkeling is RNA-interference (RNAi). Met deze technologie kunnen bedrijven zeer specifieke therapieën ontwikkelen die de productie van de ziekteveroorzakende eiwitten uitschakelen. Biotechbedrijf Alnylam is momenteel bezig met het ontwikkelen van toepassingen voor onder meer hartfalen, hoge bloeddruk en Alzheimer.

“Deze toepassingen lijken heel aantrekkelijk, omdat het idee is dat het DNA niet onomkeerbaar wordt veranderd, maar bij innovatie in de gezondheidszorg draait alles om veiligheid”, zegt aandelenanalist Judith Finegold, die zich bezighoudt met de biofarmaceutische industrie in de VS.

Elke patiëntenpopulatie heeft een ander risicoprofiel. Finegold: “Er wordt momenteel ook onderzoek gedaan naar het onomkeerbaar veranderen van genen in de lever voor de behandeling van een te hoog cholesterol en over 15 jaar zou dat best weleens dé oplossing kunnen blijken te zijn. Op dit moment moeten we echter eerst inzicht krijgen in de veiligheidsprofielen van medicijnen, want een te hoog cholesterolgehalte op zich is niet levensbedreigend.”