Julia Angeles (Baillie Gifford): ‘Revolutie gezondheidszorg’

“Verschillende bedrijven hebben het potentieel om de geneeskunde volledig te transformeren”, zegt Julia Angeles, een investment manager bij Baillie Gifford. Nieuwe behandelingen voor grote onbeantwoorde behoeften.

“De drijvende kracht hierachter is de toenemende toegankelijkheid van DNA-sequencing, een laboratoriumtechniek die wordt gebruikt om DNA te decoderen en ons te helpen het menselijk lichaam te begrijpen op een manier die nooit eerder mogelijk was. De kosten van sequencing zijn de afgelopen twintig jaar drastisch gedaald, van $3 miljard per genoom in 2000 naar $200 nu. Het tempo van de sequentiebepaling is ook gedaald, van meer dan tien jaar aan het begin van het millennium tot een kwestie van uren vandaag de dag. Dit maakt het mogelijk om steeds sneller en goedkoper ziekten op te sporen en behandelingen aan de persoon aan te passen. Maar zulke doorbraken kosten tijd en geld. Innovatieve bedrijven hebben kapitaal nodig om geduldig hun kansen op succes te vergroten en beter bestand te zijn tegen tegenslagen.

Programmeerbare medicatie

“Een van de meest opvallende voorbeelden van een bedrijf in de gezondheidszorg dat vooruitgang boekt, is Moderna. De pandemie was een keerpunt voor het bedrijf, waardoor de activiteiten snel veranderden en de Messenger RNA (mRNA)-technologie werd gevalideerd,” zegt Angeles.

Moderna gebruikt een computerapplicatie om mRNA te maken – moleculen die bestaan uit een reeks afzonderlijke chemicaliën, zoals DNA. Wanneer deze moleculen in het lichaam worden geïnjecteerd, bevatten ze instructies voor het maken van eiwitten. Medicijnen op basis van mRNA kunnen je immuunsysteem trainen om ziekten te behandelen of te voorkomen – een type behandeling dat immunotherapie wordt genoemd. Het potentieel is onbeperkt: Moderna heeft het aantal projecten dat in ontwikkeling is de afgelopen twee jaar verdrievoudigd tot meer dan 40, waaronder een project dat vooruitgang boekt in de strijd tegen kanker.

Angeles vervolgt: “Dan is er nog Alnylam Pharmaceuticals, een ander bedrijf dat gebruik maakt van de programmeerbare mogelijkheden van RNA. Het ontwikkelt een nieuwe klasse medicijnen die erop gericht is problematische genen ‘stil te leggen’ om een verscheidenheid aan medische aandoeningen te behandelen. Het bedrijf heeft een bewezen staat van dienst, met vijf medicijnen op de markt en een slagingspercentage van meer dan 60 procent, veel hoger dan het sectorgemiddelde van 10 procent.

Behandeling van kanker

“De helft van ons krijgt in zijn leven kanker en één op de zes sterfgevallen wereldwijd is het gevolg ervan. Maar nieuwe behandelingen veranderen de resultaten voor patiënten. De antilichaambehandelingen van biotechbedrijf Genmab hebben bijvoorbeeld de overlevingskansen bij bloedkankers vergroot, terwijl behandelingen voor tumoren steeds verder worden ontwikkeld,” zegt Angeles.

Aangezien 50 procent van de diverse vormen van kanker wordt gediagnosticeerd in een vergevorderd, moeilijker te behandelen stadium, ligt het grootste potentieel misschien wel in vroegtijdige opsporing van kanker. Verschillende bedrijven boeken hier vooruitgang, waaronder Exact Sciences. Angeles: “De Cologuard-test die thuis uitgevoerd kan worden, diagnosticeert met hoge nauwkeurigheid darmkanker in een vroeg stadium en zelfs pre-kanker poliepen”. Exact Sciences doet ook mee aan de race om tests te ontwikkelen die meerdere vormen van kanker kunnen detecteren met een eenvoudig bloedmonster. Dit kan de vooruitzichten voor patiënten veranderen en de noodzaak voor dure behandelingen in een laat stadium verminderen.

Nieuwe behandelingen voor grote onbeantwoorde behoeften

Gebaseerd op genetica ontwikkelen bedrijven ook meer doelgerichte therapieën die gericht zijn op het aanpakken van de onderliggende oorzaken van auto-immuunziekten, die wereldwijd één op de tien mensen treffen.”Argenx werkt bijvoorbeeld samen met academici aan de ontwikkeling van antilichamen gebaseerd op het immuunsysteem van lama’s. Het eerste geneesmiddel, Vyvgart, bracht binnen een jaar na de lancering al 400 miljoen dollar op”, zegt Angeles.

Naarmate de wereldbevolking ouder wordt, komen neurodegeneratieve ziekten zoals dementie steeds vaker voor. In het verleden was dit gebied een kerkhof voor medische ontdekkingen omdat medicijnen niet door de bloed-hersenbarrière konden dringen, een membraan dat giftige stoffen tegenhoudt. Angeles zegt: “Denali Therapeutics is nog maar een beginnend bedrijf, maar het heeft nu al een mechanisme ontwikkeld om geneesmiddelen door deze barrière te transporteren. Naast het ontsluiten van toegang tot de hersenen, gebruikt Denali wetenschappelijke vooruitgang om de oorsprong van neurodegeneratie te identificeren. Het bedrijf test zeven geneesmiddelen die zijn gericht op het verslaan van ziekten zoals Alzheimer en Parkinson.

Transformerende technologie

Een lichaam bestaat uit drie miljard DNA-basenparen, meer dan 20.000 eiwitten en 37 biljoen cellen. Deze enorme hoeveelheid ‘data’ zorgt ervoor dat zodra de rekenkracht verbetert dit uiteindelijk bijzonder gunstig uitpakt voor de gezondheidszorg. “Het onderzoeken en volledig doorgronden van het lichaam is een perfecte toepassing voor kunstmatige intelligentie (AI), en het ontdekken van medicijnen is slechts één gebied waar we vooruitgang zien als resultaat. Recursion, Exscientia en Relay zijn pioniers op dit gebied.”

“Vorig jaar ging Recursion een partnership aan met NVIDIA. Minder dan een week later was Recursion erin geslaagd om de interacties van 2,8 miljard potentiële geneesmiddelen en menselijke eiwitparen te evalueren, een proces dat met traditionele methoden 100.000 jaar zou hebben geduurd.

Ook maakt technologie het mogelijk de patiëntenzorg in het ziekenhuis te verplaatsen naar zorg op afstand, waardoor de kosten dalen. “Neem bijvoorbeeld diabetes, wereldwijd de duurste ziekte. Te voorkomen complicaties zijn verantwoordelijk voor tweederde van de kosten voor de gezondheidszorg. Met de Dexcom-apparaten voor continue glucosemonitoring kunnen patiënten hun diabetes thuis behandelen, zonder tussenkomst van een arts of een spoedopname in het ziekenhuis. “Deze technologieën veranderen de zorg die we ontvangen, ze passen zich aan het individu aan en maken behandelingen effectiever”, legt Angeles uit.

Vooruitgang voor patiënten

Maar in de gezondheidszorg, misschien wel meer dan in welke andere sector dan ook, vergt vooruitgang geduld. Dit betekent prioriteit geven aan de langetermijnbelangen van bedrijven boven marktverwachtingen op de korte termijn en accepteren dat succes nooit in een rechte lijn gaat. “Er zullen onvermijdelijk perioden van twijfel en volatiliteit zijn. Dat verandert echter niets aan het feit dat we aan het begin staan van een revolutie waarbij ‘geduldige’ beleggers met hun investeringen een impact kunnen hebben op het leven van miljoenen,” besluit Angeles.